脑卒中又称“脑中风”、“脑血管意外”，是一组以脑部缺血或出血为主要临床表现的一大类疾病，具有较高的病死率和致残率。缺血性脑卒中是指由于脑动脉的闭塞而引起的脑组织缺血、脑梗死，占我国所有脑卒中病人的69.6%~70.8%，是最为常见的脑卒中类型。由于该病发病紧急或危重，再加之抢救不及时，往往在病程后期产生一系列由神经功能障碍所引起的后遗症。
针对缺血性脑卒中后期功能障碍的恢复性治疗，临床上主要采用康复运动和药物辅助治疗等手段。这些治疗虽然有助于脑卒中后患者的功能恢复，但仍有一部分患者存在语言、运动等方面的功能障碍并伴随一生。这不仅影响了患者的生活质量，同时也给家庭和社会造成了沉重的负担，解决这些人的功能障碍问题具有重要的临床意义。
当前，国际上很多研究机构正在尝试采用多种干细胞治疗缺血性脑卒中患者。
干细胞是一类具有自我更新能力、高度未分化性和多向分化潜能的细胞。近年来，干细胞研究以及利用干细胞治疗疾病的细胞组织工程学，已经成为继人类基因组测序完成后，生命科学研究中最活跃的领域之一。干细胞技术的发展，为缺血性脑卒中的治疗提供了一个崭新的、充满希望的方向。
在大量的干细胞成功治疗脑卒中动物模型实验基础上，多个国家已开始进行干细胞治疗脑卒中的临床转化研究。采用的研究方式主要有两种，一种属于内源性治疗，即通过应用神经生长因子等药物(如神经生长因子、神经节苷脂等)激活休眠的内源性神经干细胞促进神经修复;另外一种属于外源性治疗，即通过将体外培养的干细胞注射入患者机体内，来促进脑卒中后神经功能修复。
自2007年开始，干细胞治疗脑卒中的重要性获得了国际研究人员的高度重视，美国因此发布了第一个包括临床前研究和临床试验早期阶段设计的指南(STEPS-I)。2011年，在美国食品药物管理局的参与下，脑卒中专家对指南进行了改进(STEPS-II);2014年，该指南再次获得更新，并增添了关于临床试验后期设计的内容(STEPS-III)。在STEPS系列指南发布后，采用干细胞疗法治疗脑中风的多项临床试验陆续报道了可喜的实验结果。截止2020年1月，美国临床试验数据库()显示与干细胞治疗脑卒中相关的临床试验共有86项。
在干细胞治疗脑卒中的临床试验中，使用间充质干细胞及其衍生物治疗脑卒中的临床试验共有22项(见表1)，也是较多的临床研究项目。
关于干细胞治疗脑卒中的meta分析显示，干细胞治疗组的患者在神经功能、运动功能、日常生活能力等方面明显优于对照组，且相关治疗不存在严重不良反应。采用骨髓干细胞(BMSCs)治疗缺血性脑卒中的临床实验显示，通过注射BMSCs，脑卒中患者的脑梗死面积明显减小，其运动能力也获得了不同程度的改善，BMSCs注射不但能够促进缺血性脑卒中患者在亚急性期和慢性期的肢体功能康复，也能极大地帮助患者改善功能障碍并延长生存时间。研究人员在后期随访中发现，与对照组相比，接受BMSCs治疗的脑卒中患者在随访期间的Barthel指数和改良Rankin评分均较对照组有明显的改善，BMSCs治疗组在第156周和第208周的改良巴氏指数有着明显的改善，直至随访第208周末，未发现任何与细胞治疗相关的副作用。
见表.间充质干细胞及其衍生物治疗脑卒中的临床试验(22项)
我国在干细胞治疗缺血性脑卒中的研究中，已有多篇文献发表，亦证实了这种治疗方法的安全性和有效性。但由于缺乏前期动物实验基础，纳入临床研究的实验项目并不多见。
近日来，上海市东方医院功能神经科开展了一项采用《自体骨髓间充质干细胞(ABMSCs)移植治疗缺血性脑卒中后期功能障碍的临床研究》，该项研究经过了前期缺血性脑卒中实验动物的临床实验研究，已证实该种治疗方法安全、有效。课题组利用其独特的骨髓干细胞培养专利技术，能从脑卒中患者自体骨髓液中，分离培养BMSCs并用于临床研究。现在，该项研究方法已经通过医院有关的学术和伦理批复，正在计划筹备研究中。
一旦该项目进入临床研究阶段，它将是我国第一项采用自体骨髓干细胞治疗缺血性脑卒中的临床研究，这必将为脑卒中患者带来福音。
研究证实，采用骨髓干细胞(BMSCs)治疗缺血性脑卒中，完全有别于药物治疗。一是BMSCs有可能分化为神经元或神经胶质细胞，从而重建神经通路，加速恢复神经传导功能;二是BMSCs通过旁分泌作用直接或间接促进缺血区域的血管生成和改善组织微环境，有利于受损脑神经功能的修复，从而减轻卒中后期的后遗症。而药物治疗，则仅仅是改善脑循环或者提供神经营养功能，其作用有限。
总之，随着世界干细胞治疗缺血性脑卒中研究的不断深入，我们有理由相信，将有干细胞产品获批用于临床治疗脑卒中，到那时，患者因脑缺血而导致的肢体功能障碍将得到缓解和改善，人类寿命也会进一步延长。
